أقرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تسويق أغلى دواء في العالم لعلاج الاضطراب الوراثي «الهيموفيليا ب».
وأعطت الوكالة الضوء الأخضر لعقار Hemgenix من شركة الأدوية الحيوية CSL Behring، التي حددت سعره عند 3.5 مليون دولار للجرعة، ما يجعله أغلى علاج في العالم.
ويعطى العقار عن طريق الوريد لمرة واحدة للمرضى البالغين المصابين بالهيموفيليا ب، وهو اضطراب دم وراثي يصيب الرجال في الغالب وينتج عن طفرة جينية في بروتين ضروري لتخثر الدم. وإذا تركت دون علاج، يمكن أن تسبب الحالة نزفاً يتسرب إلى الأعضاء والمفاصل، بما في ذلك الدماغ.
وتمثل الهيموفيليا ب نسبة نحو 15% من مرضى الهيموفيليا، وتصيب تقريباً واحداً من كل 40 ألفاً من السكان. وغالباً لا تظهر أي أعراض على النساء المصابات بالمرض، بحسب«ذي جارديان» البريطانية.
ويتكون Hemgenix من ناقل فيروسي يحمل جين عامل التخثر IX (العامل التاسع) الذي يتم التعبير عنه في الكبد من أجل زيادة مستويات هذا الإنزيم في الدم وبالتالي الحد من نوبات النزف.
وأوضح براد لونكار، المستثمر في مجال التكنولوجيا الحيوية، والرئيس التنفيذي لشركة Loncar Investments، في حديث لوكالة «بلومبيرغ»: «في حين أن السعر جاء أعلى قليلاً مما كان متوقعاً، أعتقد أن لديه فرصة للنجاح، أولاً، لأن الأدوية الحالية باهظة الثمن أيضاً، وثانياً، لأن مرضى الهيموفيليا يعيشون دائماً في دائرة الخوف من النزف».
وقالت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إن Hemgenix «يمثل تقدماً مهماً في تطوير علاجات مبتكرة للأشخاص المتأثرين بالمرض»، من خلال توصيل الجين الذي يمكن أن ينتج عوامل تخثر الدم المفقودة في الكبد.
وتشير التقديرات إلى أن نحو 16 مليون شخص في الولايات المتحدة وأوروبا مصابون بالهيموفيليا ب، في حين أن الهيموفيليا أ، الأكثر شيوعاً، تؤثر في خمسة أضعاف هذا العدد.
وأعطت الوكالة الضوء الأخضر لعقار Hemgenix من شركة الأدوية الحيوية CSL Behring، التي حددت سعره عند 3.5 مليون دولار للجرعة، ما يجعله أغلى علاج في العالم.
ويعطى العقار عن طريق الوريد لمرة واحدة للمرضى البالغين المصابين بالهيموفيليا ب، وهو اضطراب دم وراثي يصيب الرجال في الغالب وينتج عن طفرة جينية في بروتين ضروري لتخثر الدم. وإذا تركت دون علاج، يمكن أن تسبب الحالة نزفاً يتسرب إلى الأعضاء والمفاصل، بما في ذلك الدماغ.
وتمثل الهيموفيليا ب نسبة نحو 15% من مرضى الهيموفيليا، وتصيب تقريباً واحداً من كل 40 ألفاً من السكان. وغالباً لا تظهر أي أعراض على النساء المصابات بالمرض، بحسب«ذي جارديان» البريطانية.
ويتكون Hemgenix من ناقل فيروسي يحمل جين عامل التخثر IX (العامل التاسع) الذي يتم التعبير عنه في الكبد من أجل زيادة مستويات هذا الإنزيم في الدم وبالتالي الحد من نوبات النزف.
وأوضح براد لونكار، المستثمر في مجال التكنولوجيا الحيوية، والرئيس التنفيذي لشركة Loncar Investments، في حديث لوكالة «بلومبيرغ»: «في حين أن السعر جاء أعلى قليلاً مما كان متوقعاً، أعتقد أن لديه فرصة للنجاح، أولاً، لأن الأدوية الحالية باهظة الثمن أيضاً، وثانياً، لأن مرضى الهيموفيليا يعيشون دائماً في دائرة الخوف من النزف».
وقالت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إن Hemgenix «يمثل تقدماً مهماً في تطوير علاجات مبتكرة للأشخاص المتأثرين بالمرض»، من خلال توصيل الجين الذي يمكن أن ينتج عوامل تخثر الدم المفقودة في الكبد.
وتشير التقديرات إلى أن نحو 16 مليون شخص في الولايات المتحدة وأوروبا مصابون بالهيموفيليا ب، في حين أن الهيموفيليا أ، الأكثر شيوعاً، تؤثر في خمسة أضعاف هذا العدد.
