أظهرت نتائج دراسة بريطانية جديدة إمكانية شفاء حالات حادة لأطفال مصابين بمتلازمة "ويسكوت ألدريخ"، التي تعتبر أحد الأمراض المتصلة بنقص المناعة، من خلال الاستعانة بالعلاج الجيني .
بفضل الطريقة الجديدة للعلاج، والتي نشرتها الجمعية الطبية الأمريكية JAMA لم يعد الأطفال المصابون بالمرض ممن كانوا يضطرون لقضاء نحو 25 يوماً كمعدل وسطي في المستشفى قبل حصولهم على العلاج الجيني بحاجة لذلك، إذ لم يقض أي منهم أي يوم في المستشفى بعد عامين من حصولهم على العلاج . كما نجح العلاج نفسه في إعادة طفل مقعد بسبب المرض لممارسة حياته الطبيعية من دون الحاجة إلى الكرسي .
ويصاب بمتلازمة "ويسكوت ألدريخ" بين طفل واحد إلى عشرة من كل مليون طفل حول العالم .
ويقلل المرض من قدرة الأطفال على محاربة الأمراض المعدية، وتشمل أعراضه نوبات النزيف، الإكزيما، وعدوى بكتيرية متكررة، إضافة إلى أمراض المناعة الذاتية على الرغم من التفاوت الكبير في حدة الأعراض بين طفل وآخر .
وعادة ما يحتاج الأطفال الذين يصابون بحالات شديدة من المرض إلى الرعاية الطبية في المستشفى .
ويمكن معالجة هذه الحالة بنجاح من خلال زراعة نخاع العظم ليتم استبدال الخلايا المناعية المريضة بأخرى سليمة من خلايا المتبرع، على الرغم من أن هذه الخطوة تعتمد على وجود متبرع مطابق .
وفي حال عدم حصولهم على الزراعة، لا ينجو المرضى المصابون بالمرض حتى بلوغهم العشرين عاماً من عمرهم . وقد دعا هذا الأمر إلى اعتبار العلاج الجيني بديلاً لعلاج المرضى .
وأشارت الدراسة إلى أن المحاولات السابقة شهدت بعض الفوائد الطبية ولكن كانت لها آثار جانبية شديدة .
وقد استفادت الدراسة الجديدة من أحدث التقنيات لعلاج المرضى المصابين بحالات حادة من المرض، وممن لا يمكن إجراء عملية زرع نخاع العظم التقليدية لهم كونها قد تعرضهم لخطر كبير .
وعمل فريق الأبحاث الموجود من مستشفى "جريت أورموند ستريت للأطفال في لندن بالتعاون مع مركز أبحاث في باريس وراعي الاختبارات في Genethon على دراسة حالات سبعة أطفال ضمن الفئة العمرية بين 8 شهور وحتى 15 عاماً كانوا يعانون حالات حادة من المرض، ولم يتم العثور على متبرع مطابق لهم .
وكان كافة الأطفال المشاركين في الدراسة يعانون أعراض الإكزيما والعدوى البكتيرية المتكررة، ونزلات حادة من النزيف وأمراض المناعة الذاتية، والتي تسببت في شلّ حركة أحد الأطفال الذي كان يستخدم الكرسي المتحرك .
وذكرت الدراسة أنه باستخدام جهاز حديث لحقن الجين في الجسم، حصل الأطفال على العلاج الجيني وتجدد الجهاز المناعي لدى كل منهم، وترافق ذلك مع شفاء واضح من مختلف أعراض المرض .
وبعد مرور عامين من حصول الأطفال على العلاج الجيني، لم يعد المرضى بحاجة لقضاء أي يوم في المستشفى بعد أن كانوا يضطرون للبقاء فيه لمدة تقدر وسطياً ب 25 يوماً .
وقال البروفيسور أدريان تراشر أستاذ علم مناعة طب الأطفال ومؤلف الدراسة: "أظهر عملنا نجاح هذه الطريقة في علاج المرضى الذين كانت لديهم فرص قليلة جداً بالنجاة من دون الحصول على متبرع مطابق لنخاع العظم" .
وأضاف: "في حال استمرت الآثار الجانبية للعلاج في المستقبل، فإنها ستؤكد قدرة العلاج الجيني على شفاء هذه الحالة التي تهدد حياة المرضى، والعديد من الأمراض الأخرى ذات الصلة بخلل النخاع العظمي" .
بفضل الطريقة الجديدة للعلاج، والتي نشرتها الجمعية الطبية الأمريكية JAMA لم يعد الأطفال المصابون بالمرض ممن كانوا يضطرون لقضاء نحو 25 يوماً كمعدل وسطي في المستشفى قبل حصولهم على العلاج الجيني بحاجة لذلك، إذ لم يقض أي منهم أي يوم في المستشفى بعد عامين من حصولهم على العلاج . كما نجح العلاج نفسه في إعادة طفل مقعد بسبب المرض لممارسة حياته الطبيعية من دون الحاجة إلى الكرسي .
ويصاب بمتلازمة "ويسكوت ألدريخ" بين طفل واحد إلى عشرة من كل مليون طفل حول العالم .
ويقلل المرض من قدرة الأطفال على محاربة الأمراض المعدية، وتشمل أعراضه نوبات النزيف، الإكزيما، وعدوى بكتيرية متكررة، إضافة إلى أمراض المناعة الذاتية على الرغم من التفاوت الكبير في حدة الأعراض بين طفل وآخر .
وعادة ما يحتاج الأطفال الذين يصابون بحالات شديدة من المرض إلى الرعاية الطبية في المستشفى .
ويمكن معالجة هذه الحالة بنجاح من خلال زراعة نخاع العظم ليتم استبدال الخلايا المناعية المريضة بأخرى سليمة من خلايا المتبرع، على الرغم من أن هذه الخطوة تعتمد على وجود متبرع مطابق .
وفي حال عدم حصولهم على الزراعة، لا ينجو المرضى المصابون بالمرض حتى بلوغهم العشرين عاماً من عمرهم . وقد دعا هذا الأمر إلى اعتبار العلاج الجيني بديلاً لعلاج المرضى .
وأشارت الدراسة إلى أن المحاولات السابقة شهدت بعض الفوائد الطبية ولكن كانت لها آثار جانبية شديدة .
وقد استفادت الدراسة الجديدة من أحدث التقنيات لعلاج المرضى المصابين بحالات حادة من المرض، وممن لا يمكن إجراء عملية زرع نخاع العظم التقليدية لهم كونها قد تعرضهم لخطر كبير .
وعمل فريق الأبحاث الموجود من مستشفى "جريت أورموند ستريت للأطفال في لندن بالتعاون مع مركز أبحاث في باريس وراعي الاختبارات في Genethon على دراسة حالات سبعة أطفال ضمن الفئة العمرية بين 8 شهور وحتى 15 عاماً كانوا يعانون حالات حادة من المرض، ولم يتم العثور على متبرع مطابق لهم .
وكان كافة الأطفال المشاركين في الدراسة يعانون أعراض الإكزيما والعدوى البكتيرية المتكررة، ونزلات حادة من النزيف وأمراض المناعة الذاتية، والتي تسببت في شلّ حركة أحد الأطفال الذي كان يستخدم الكرسي المتحرك .
وذكرت الدراسة أنه باستخدام جهاز حديث لحقن الجين في الجسم، حصل الأطفال على العلاج الجيني وتجدد الجهاز المناعي لدى كل منهم، وترافق ذلك مع شفاء واضح من مختلف أعراض المرض .
وبعد مرور عامين من حصول الأطفال على العلاج الجيني، لم يعد المرضى بحاجة لقضاء أي يوم في المستشفى بعد أن كانوا يضطرون للبقاء فيه لمدة تقدر وسطياً ب 25 يوماً .
وقال البروفيسور أدريان تراشر أستاذ علم مناعة طب الأطفال ومؤلف الدراسة: "أظهر عملنا نجاح هذه الطريقة في علاج المرضى الذين كانت لديهم فرص قليلة جداً بالنجاة من دون الحصول على متبرع مطابق لنخاع العظم" .
وأضاف: "في حال استمرت الآثار الجانبية للعلاج في المستقبل، فإنها ستؤكد قدرة العلاج الجيني على شفاء هذه الحالة التي تهدد حياة المرضى، والعديد من الأمراض الأخرى ذات الصلة بخلل النخاع العظمي" .
.jpg)