أظهرت دراسة حديثة فاعلية نهج علاجي جديد لمرض «هنتنغتون» يعتمد على استهداف جزء محدد وسام من البروتين الطافر، بدلاً من استهداف البروتين بأكمله كما هو متبع في التجارب السريرية الحالية.
وأثبتت التجارب التي أجريت على الفئران أن تعطيل إنتاج جزء بروتيني قصير يُسمى «هنتنغتين 1أ» أدى إلى اختفاء التجمعات البروتينية السامة من خلايا الدماغ بشكل شبه كامل، مع استعادة 55% من الجينات المتأثرة لمستوياتها الطبيعية.
وأكد جيفري كارول، المؤلف الرئيسي للدراسة والأستاذ المشارك في علم الأعصاب بجامعة واشنطن، أن هذه النتائج تفرض ضرورة إعادة تصميم الاستراتيجيات العلاجية لتركز على هذه المنطقة المحددة من البروتين، حيث تبين أن خفض مستوى البروتين الكامل مع بقاء الجزء «1أ» نشطاً لا يحقق أي تحسن ملموس.
وتعتمد هذه التقنية الواعدة على استخدام «أوليغونوكليوتيدات مضادة» لقطع شريط الحمض النووي الريبوزي الرسول في مواقع دقيقة، مما يمنع تكوين الأجزاء السامة المسببة للمرض.
ويفتح هذا الاكتشاف باباً جديداً للأمل في مواجهة مرض «هنتنغتون»، وهو اضطراب وراثي فتاك يؤدي إلى تدهور حركي وعقلي حاد ويفتقر حالياً لأي علاج فعال، مما قد يغير مستقبل الرعاية الطبية لآلاف المصابين حول العالم.