علاج جيني ينقذ بصر طفلة في بريطانيا

أصبحت الطفلة كاثرين ليسترانج، البالغة من العمر 11 عاماً، من منطقة شمال أكتون في لندن، أول طفلة في المملكة المتحدة تتلقى علاجاً جينياً رائداً لمحاربة «متلازمة بارديت بيدل»، وهي حالة وراثية نادرة تؤدي إلى فقدان البصر تدريجياً.
وقال نيروبان كوماران، استشاري جراحة العيون في مستشفيات جامعة إبسوم وسانت هيلير، إن كاثرين ليسترانج خضعت لعملية جراحية جرى خلالها حقن نسخ سليمة من «جين BBS10» مباشرة في شبكية العين، بعد إزالة المادة الهلامية داخل العين.
وأوضح: «يهدف العلاج إلى حماية خلايا الشبكية المتضررة لدى المصابين بالمرض، ويساهم في تثبيت مستوى الرؤية أو تحسينها».
وقالت الطفلة إن نجاح العلاج سيساعدها على مواصلة رؤية ما حولها، والأهم بالنسبة لها، الاستمرار في قراءة الكتب التي تحبها.
وكانت كاثرين ليسترانج قد شخصت بالمرض خلال أسابيعها الأولى، ما أتاح لعائلتها الاستعداد لتطور الحالة. ولم يتلق هذا النوع من العلاج قبلها سوى مريضة واحدة في كندا، فيما يأمل الأطباء أن يمهد هذا الإجراء الطريق أمام علاجات جديدة للأطفال المصابين بالمرض.
تؤثر «متلازمة بارديت بيدل» في نحو مولود واحد من كل 100 ألف في المملكة المتحدة وحدها، نتيجة طفرات في واحد من نحو 20 جيناً مختلفاً. وإلى جانب فقدان البصر، تسبب المتلازمة مشكلات في الكلى، وصعوبات في التعلم، والسمنة، وأحياناً زيادة عدد أصابع اليدين أو القدمين.