بدأ علماء من جمعية ويلسون للأمراض بالولايات المتحدة الأمريكية، تجربة سريرية تستخدم تقنية متقدمة لتعديل الحمض النووي مباشرة داخل جسم الإنسان، في خطوة تفتح الباب أمام علاجات وراثية أقل كلفة وأكثر سهولة، بدلاً من استخراج الخلايا وتعديلها في المختبر ثم إعادتها إلى المريض.
وقالت د. روندا رولاند، رئيسة الجمعية، إن التجربة تستهدف مرض ويلسون، وهو اضطراب وراثي نادر يؤدي إلى تراكم النحاس في الجسم، ما يتسبب في تلف الكبد ومضاعفات عصبية.
وتابعت: «يستخدم العلاج تقنية «التحرير الأولي» لتصحيح طفرة في جين «إيه تي بي 7 بي» المسؤول عن تنظيم التخلص من النحاس الزائد، وتلقى أول مريض العلاج التجريبي في الخامس من أكتوبر الجاري، ومن المتوقع ظهور النتائج السريرية الأولية في عام 2027».
وأوضحت: «تعتمد التقنية على توصيل أدوات التعديل إلى خلايا الكبد باستخدام جسيمات نانوية دهنية. وأن هذا النهج يقلص الوقت والكلفة مقارنة بالعلاجات التي تتطلب تعديل الخلايا خارج الجسم».
لكن التجربة في مراحلها الأولى، ولا تزال سلامة التعديل ودقته وفعاليته بحاجة إلى التقييم، خصوصاً أن الأطباء لا يستطيعون فحص جميع التغييرات الجينية المحتملة قبل حدوثها داخل الجسم.
