أجازت السلطات الصحية الأمريكية، الخميس، بيع علاج جيني هو الأول من نوعه لأحد أنواع الصمم الوراثي، في إنجاز يمهد الطريق لعلاجات أخرى تستهدف هذه المشاكل السمعية.
ويثير تطوير علاجات جينية موجهة آمالاً كبيرة. ففي الولايات المتحدة، يولد طفلان إلى ثلاثة أطفال من كل ألف طفل وهم يعانون قصوراً في السمع، فيما تشير التقديرات إلى أنّ نصف حالات الصمم المبكر سببها وراثي.
ويستهدف علاج «أوتارميني» الجديد الذي ابتكرته شركة «ريجينيرون» الأمريكية للتكنولوجيا الحيوية، نوعاً نادراً من الصمم يصيب نحو 50 مولوداً جديداً سنوياً في الولايات المتحدة.
ويُتاح العلاج راهناً للأطفال والبالغين الذين يعانون صمماً شديداً مرتبطاً بطفرات جينية معينة في جين OTOF، المسؤول عن بروتين ينقل الإشارات السمعية من الأذن الداخلية إلى الدماغ. ومع أنّ العلاجات الجينية مكلفة جداً لاسيما في الولايات المتحدة، حيث تصل كلفها إلى ملايين الدولارات للمريض الواحد، إلا أن «ريجينيرون» أعلنت عزمها تقديم هذا العلاج مجاناً للمرضى الأمريكيين الذين يستوفون الشروط.
ويُعطى هذا العلاج عن طريق حقنة واحدة في الأذن على يد جرّاح.
ويثير تطوير علاجات جينية موجهة آمالاً كبيرة. ففي الولايات المتحدة، يولد طفلان إلى ثلاثة أطفال من كل ألف طفل وهم يعانون قصوراً في السمع، فيما تشير التقديرات إلى أنّ نصف حالات الصمم المبكر سببها وراثي.
ويستهدف علاج «أوتارميني» الجديد الذي ابتكرته شركة «ريجينيرون» الأمريكية للتكنولوجيا الحيوية، نوعاً نادراً من الصمم يصيب نحو 50 مولوداً جديداً سنوياً في الولايات المتحدة.
ويُتاح العلاج راهناً للأطفال والبالغين الذين يعانون صمماً شديداً مرتبطاً بطفرات جينية معينة في جين OTOF، المسؤول عن بروتين ينقل الإشارات السمعية من الأذن الداخلية إلى الدماغ. ومع أنّ العلاجات الجينية مكلفة جداً لاسيما في الولايات المتحدة، حيث تصل كلفها إلى ملايين الدولارات للمريض الواحد، إلا أن «ريجينيرون» أعلنت عزمها تقديم هذا العلاج مجاناً للمرضى الأمريكيين الذين يستوفون الشروط.
ويُعطى هذا العلاج عن طريق حقنة واحدة في الأذن على يد جرّاح.
.jpg)