كشفت دراسة حديثة أن علاجاً تجريبياً يعتمد على تعديل الجينات نجح في خفض مستويات الكوليسترول بشكل كبير، وربما بشكل دائم، بعد حقنة واحدة فقط.
وأظهرت بيانات سريرية أن جرعة واحدة فقط تعطى عبر الوريد من علاج تجريبي تطوره شركة «إيلي ليلي» الأمريكية للدواء، باستخدام تقنية تحرير الجينات، نجحت في خفض مستويات الكوليسترول الضار بنسبة 62% لدى مرضى يعانون فرط كوليستيرول الدم العائلي، وذلك ضمن التجربة.
ويعتمد العلاج المعروف باسم «VERVE-102» على نهج علاجي يعطى لمرة واحدة، ما يميزه عن العلاجات التقليدية التي تتطلب استخداماً مستمراً وطويل الأمد. ويستهدف الدواء مرضى فرط كوليستيرول الدم ومرضى الشريان التاجي المبكر الذين لا تزال مستويات الكوليسترول لديهم مرتفعة رغم العلاجات المتاحة.
وأظهرت النتائج أن الجرعة العالية الوحيدة (1 ملغم/كغم) حققت الانخفاض الأكبر في مستويات الكوليسترول الضار، كما رصد انخفاض في بروتين PCSK9 تراوح بين 51% و88%، وهو بروتين يرتبط بزيادة مستويات الكوليسترول الضار عبر تقليل مستقبلاته في الكبد.
ويعمل العلاج عبر تقنية الجسيمات النانوية الدهنية التي تعطى عن طريق الوريد لاستهداف جين PCSK9 وتعطيله بشكل مباشر، ما يؤدي إلى خفض مستدام في مستويات الدهون.
وبناء على هذه البيانات، تستعد الشركة للانتقال إلى المرحلة الثانية من التجارب قبل نهاية العام، وسط آمال في أن يمهّد العلاج لنهج علاجي يُعطى مرة واحدة فقط بدلاً من العلاج المزمن المستمر.
وأظهرت بيانات سريرية أن جرعة واحدة فقط تعطى عبر الوريد من علاج تجريبي تطوره شركة «إيلي ليلي» الأمريكية للدواء، باستخدام تقنية تحرير الجينات، نجحت في خفض مستويات الكوليسترول الضار بنسبة 62% لدى مرضى يعانون فرط كوليستيرول الدم العائلي، وذلك ضمن التجربة.
ويعتمد العلاج المعروف باسم «VERVE-102» على نهج علاجي يعطى لمرة واحدة، ما يميزه عن العلاجات التقليدية التي تتطلب استخداماً مستمراً وطويل الأمد. ويستهدف الدواء مرضى فرط كوليستيرول الدم ومرضى الشريان التاجي المبكر الذين لا تزال مستويات الكوليسترول لديهم مرتفعة رغم العلاجات المتاحة.
وأظهرت النتائج أن الجرعة العالية الوحيدة (1 ملغم/كغم) حققت الانخفاض الأكبر في مستويات الكوليسترول الضار، كما رصد انخفاض في بروتين PCSK9 تراوح بين 51% و88%، وهو بروتين يرتبط بزيادة مستويات الكوليسترول الضار عبر تقليل مستقبلاته في الكبد.
ويعمل العلاج عبر تقنية الجسيمات النانوية الدهنية التي تعطى عن طريق الوريد لاستهداف جين PCSK9 وتعطيله بشكل مباشر، ما يؤدي إلى خفض مستدام في مستويات الدهون.
وبناء على هذه البيانات، تستعد الشركة للانتقال إلى المرحلة الثانية من التجارب قبل نهاية العام، وسط آمال في أن يمهّد العلاج لنهج علاجي يُعطى مرة واحدة فقط بدلاً من العلاج المزمن المستمر.
.jpg)