منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية موافقتها الرسمية لدواء «زانفاسترو» (Zanfastro)، ليصبح بذلك العلاج الأول والوحيد في العالم المخصص لمواجهة مرض ألكسندر، وهو اضطراب عصبي نادر، متفاقم، وغالباً ما يكون مميتاً، ويصيب شخصاً واحداً بين كل مليون نسمة، مؤثراً بشكل مباشر في الوظائف الحركية والمعرفية واللاإرادية للجسم.
ويمثل هذا الاعتماد تتويجاً لجهود استمرت لأكثر من 30 عاماً قادها د. ألبي ميسينغ، الأستاذ الفخري في مركز وايزمان في جامعة ويسكونسن ماديسون الأمريكية، بالتعاون مع زميله مايكل برينر، إذ نجحا في أواخر التسعينيات من القرن الماضي في اكتشاف السبب الجذري للمرض المتمثل في طفرات جينية تؤدي إلى فرط إنتاج بروتين «GFAP» وتراكمه على شكل «ألياف روزنتال» داخل خلايا الدماغ النجمية. وبناءً على هذا الاكتشاف المحوري الذي نقل تشخيص المرض من خزعات الدماغ الجراحية المعقدة إلى فحوص الدم البسيطة، تعاون الفريق البحثي مع شركة «Ionis Pharmaceuticals» لتطوير علاج جيني يقوم على استخدام قطع صغيرة من الحمض النووي تُعرف بالأوليغونوكليوتيدات المضادة للجينات.
ويعمل عقار «زانفاسترو»، الذي يُعطى عبر الحقن في القناة الشوكية كل ثلاثة أشهر، على كبح إنتاج البروتين الممرض وتقليل مستوياته قبل أن يتراكم ويحدث المزيد من التلف العصبي.
وأسفرت التجارب السريرية التي شملت 54 مريضاً حول العالم عن نتائج واعدة للغاية، أثبتت قدرة الدواء على تحقيق استقرار ملحوظ بالوظائف الحركية للمرضى بل وتحسنها في بعض الحالات، لا سيما سرعات المشي لديهم مقارنة بمن لم يتلقوا العلاج. ومع استعداد شركة «Ionis» لطرح الدواء في الأسواق الأمريكية قريباً، وترتيبات ترخيصه دولياً عبر شركة «Recordati» الإيطالية، يفتح هذا الإنجاز الأمل أمام المرضى وعائلاتهم لترويض مرض ظل طويلاً عصياً على العلاج ومقتصراً على تخفيف الأعراض فحسب.
ويمثل هذا الاعتماد تتويجاً لجهود استمرت لأكثر من 30 عاماً قادها د. ألبي ميسينغ، الأستاذ الفخري في مركز وايزمان في جامعة ويسكونسن ماديسون الأمريكية، بالتعاون مع زميله مايكل برينر، إذ نجحا في أواخر التسعينيات من القرن الماضي في اكتشاف السبب الجذري للمرض المتمثل في طفرات جينية تؤدي إلى فرط إنتاج بروتين «GFAP» وتراكمه على شكل «ألياف روزنتال» داخل خلايا الدماغ النجمية. وبناءً على هذا الاكتشاف المحوري الذي نقل تشخيص المرض من خزعات الدماغ الجراحية المعقدة إلى فحوص الدم البسيطة، تعاون الفريق البحثي مع شركة «Ionis Pharmaceuticals» لتطوير علاج جيني يقوم على استخدام قطع صغيرة من الحمض النووي تُعرف بالأوليغونوكليوتيدات المضادة للجينات.
ويعمل عقار «زانفاسترو»، الذي يُعطى عبر الحقن في القناة الشوكية كل ثلاثة أشهر، على كبح إنتاج البروتين الممرض وتقليل مستوياته قبل أن يتراكم ويحدث المزيد من التلف العصبي.
وأسفرت التجارب السريرية التي شملت 54 مريضاً حول العالم عن نتائج واعدة للغاية، أثبتت قدرة الدواء على تحقيق استقرار ملحوظ بالوظائف الحركية للمرضى بل وتحسنها في بعض الحالات، لا سيما سرعات المشي لديهم مقارنة بمن لم يتلقوا العلاج. ومع استعداد شركة «Ionis» لطرح الدواء في الأسواق الأمريكية قريباً، وترتيبات ترخيصه دولياً عبر شركة «Recordati» الإيطالية، يفتح هذا الإنجاز الأمل أمام المرضى وعائلاتهم لترويض مرض ظل طويلاً عصياً على العلاج ومقتصراً على تخفيف الأعراض فحسب.
.jpg)