نجح باحثون من جامعة لندن الجامعية ومستشفى جريت أورموند ستريت في تحقيق تقدم لعلاج متلازمة «تقفع المفاصل الخلقي»، وهو مرض كبدي وراثي نادر ومميت يصيب الأطفال، وذلك عبر تجربة علاج جيني أظهرت نتائج إيجابية في نماذج حيوانية.
وأظهرت الدراسة أن إدخال نسخة سليمة من جين VPS33B إلى خلايا الكبد في فئران مصابة بالمرض ساعد على تحسين وظائف الكبد، مع تقليل التليف وتحسن مؤشرات المرض مقارنة بالحالات غير المعالجة.
وطوروا نسخة محسنة من العلاج تستهدف خلايا الكبد بشكل دقيق، ما ساهم في تقليل الآثار الجانبية الخطرة التي ظهرت في تجارب سابقة، أبرزها احتمال تحفيز نمو أورام عند استخدام نسخ غير موجهة من العلاج.
.jpg)