أظهرت دراسة ما قبل سريرية فعالية علاج أطلق عليه GNS-202 يحمل جين «MMUT» موجه للكبدK في تحسين حالة الفئران المصابة بمرض «حمض الميثيل مالونيك»، وهو اضطراب وراثي نادر يسبب تراكم مواد ضارة في الجسم نتيجة خلل جيني يؤثر في عملية التمثيل الغذائي.
وأعلن معهد سان رافاييل تيليثون في إيطاليا بالتعاون مع شركة «Genespire» للعلاج الجيني أن جرعة واحدة من العلاج ساعدت على تحسين مؤشرات المرض واستمرت آثارها طوال عمر الفئران.
كما أظهرت نسخة محسنة من الجين تحسناً في وظائف الأيض، مع وصول كفاءة نقل الجينات إلى 80% من خلايا الكبد. وأكد الباحثون أن النتائج تمثل خطوة مهمة نحو تطوير علاج طويل الأمد ينتقل مستقبلاً إلى التجارب السريرية لدى المرضى.
وقالت لوسيا فاسيو، الرئيسة التنفيذية للشركة:«تدعم النتائج إمكانية تطوير علاج يُعطى بجرعة واحدة لمرضى حمض الميثيل مالونيك»، مؤكدة استمرار العمل للوصول إلى مرحلة التجارب السريرية.
وأعلن معهد سان رافاييل تيليثون في إيطاليا بالتعاون مع شركة «Genespire» للعلاج الجيني أن جرعة واحدة من العلاج ساعدت على تحسين مؤشرات المرض واستمرت آثارها طوال عمر الفئران.
كما أظهرت نسخة محسنة من الجين تحسناً في وظائف الأيض، مع وصول كفاءة نقل الجينات إلى 80% من خلايا الكبد. وأكد الباحثون أن النتائج تمثل خطوة مهمة نحو تطوير علاج طويل الأمد ينتقل مستقبلاً إلى التجارب السريرية لدى المرضى.
وقالت لوسيا فاسيو، الرئيسة التنفيذية للشركة:«تدعم النتائج إمكانية تطوير علاج يُعطى بجرعة واحدة لمرضى حمض الميثيل مالونيك»، مؤكدة استمرار العمل للوصول إلى مرحلة التجارب السريرية.
.jpg)