يخوض طفل بريطاني يبلغ من العمر خمس سنوات، يُدعى تيت ماكدايد، معركة حقيقية مع الزمن للحصول على علاج منقذ للحياة بعد تشخيص إصابته بمرض نادر يُعرف بـ «خرف الطفولة».
تعود تفاصيل المأساة إلى اكتشاف إصابة الطفل بمتلازمة «سانفيليبو» وهي اضطراب وراثي نادر يتلف الدماغ تدريجياً ويسلب الأطفال قدرتهم على التحدث والمشي وتناول الطعام بشكل مستقل، ويؤثر فيما يزيد قليلاً عن 100 طفل في المملكة المتحدة وحدها.
ورغم الموافقة الرسمية على أول علاج جيني لهذا المرض في الولايات المتحدة مؤخراً، إلا أن عائلته اصطدمت بواقع مرير يتمثل في كلفته الباهظة التي تبلغ نحو 2.95 مليون جنيه استرليني (3.95 مليون دولار أمريكي) وهو مبلغ يفوق قدرات الأسرة التي لم تتمكن حتى الآن سوى من جمع 200 ألف جنيه استرليني، أي نحو 6% فقط من الكلفة المطلوبة.
وتعبر والدته تامي، المقيمة في سوانزي، عن عميق رعبها وإحباطها قائلة إنها تخوض سباقاً مع الزمن قبل أن يبلغ ابنها عامه السادس هذا الشهر، حيث يتسارع تدهور حالته المعرفية والجسدية مع تقدمه في العمر.
وفي الوقت الذي تواصلت فيه العائلة مع الشركة المطورة للعلاج «Ultragenyx» لبحث سبل الحصول عليه خارج الولايات المتحدة دون غطاء تأميني، تؤكد الشركة أنها تسعى لتطوير استراتيجية تنظيمية عالمية، لتوفير العلاج للمرضى بجميع أنحاء العالم، بينما تستمر الأم المكلومة في نضالها اليائس لإنقاذ حركة طفلها وابتسامته البريئة قبل فوات الأوان.
تعود تفاصيل المأساة إلى اكتشاف إصابة الطفل بمتلازمة «سانفيليبو» وهي اضطراب وراثي نادر يتلف الدماغ تدريجياً ويسلب الأطفال قدرتهم على التحدث والمشي وتناول الطعام بشكل مستقل، ويؤثر فيما يزيد قليلاً عن 100 طفل في المملكة المتحدة وحدها.
ورغم الموافقة الرسمية على أول علاج جيني لهذا المرض في الولايات المتحدة مؤخراً، إلا أن عائلته اصطدمت بواقع مرير يتمثل في كلفته الباهظة التي تبلغ نحو 2.95 مليون جنيه استرليني (3.95 مليون دولار أمريكي) وهو مبلغ يفوق قدرات الأسرة التي لم تتمكن حتى الآن سوى من جمع 200 ألف جنيه استرليني، أي نحو 6% فقط من الكلفة المطلوبة.
وتعبر والدته تامي، المقيمة في سوانزي، عن عميق رعبها وإحباطها قائلة إنها تخوض سباقاً مع الزمن قبل أن يبلغ ابنها عامه السادس هذا الشهر، حيث يتسارع تدهور حالته المعرفية والجسدية مع تقدمه في العمر.
وفي الوقت الذي تواصلت فيه العائلة مع الشركة المطورة للعلاج «Ultragenyx» لبحث سبل الحصول عليه خارج الولايات المتحدة دون غطاء تأميني، تؤكد الشركة أنها تسعى لتطوير استراتيجية تنظيمية عالمية، لتوفير العلاج للمرضى بجميع أنحاء العالم، بينما تستمر الأم المكلومة في نضالها اليائس لإنقاذ حركة طفلها وابتسامته البريئة قبل فوات الأوان.
.jpg)